Gyógyszerfejlesztés

A fejlesztési folyamat idő- és költségigényes, de fontos ahhoz, hogy hatékony és megbízható gyógyszer kerüljön a piacra. Egy új termék bevezetése átlagosan 10-12 évig tart, és több mint egymilliárd amerikai dollárba kerül! Az egyre szigorodó szabályok, követelmények miatt pedig ez az összeg nõ.

A gyógyszerfejlesztés első lépése az úgynevezett célmolekulák keresése, amely a kutatási központok folyamatos tevékenysége. A következő lépés, a vezérmolekula keresése és az optimalizálás rendszerint 1-2 évet vesz igénybe. Ennek során több ezer molekulából választják ki a megfelelõt – a folyamatokhoz számítógépes szimulációs módszereket is alkalmaznak.

A következő lépés az 1-2 évig tartó preklinikai értékelés, ennek során feltérképezik, hogy az adott szervrendszerre milyen hatással van a molekula, ebbõl milyen gyógyszer fejleszthetõ. A fejlesztések során az állatok védelmérõl és kíméletérõl szóló törvényben foglaltak szerint külön gondot fordítanak az állatok tartására, és a kísérletek elvégzésének módjára, hogy a kísérletek a lehetõ legkevesebb fájdalommal és kellemetlenséggel járjanak az állatok számára. Miután egy állat részt vett egy kísérletben, és nem pusztult el, illetve nem szükséges a boncolás, törvényileg tiltott, hogy újból felhasználják õket, az ilyen állatokat (elsõsorban a kutyákat) örökbe lehet fogadni.

Amennyiben a kutatók úgy döntenek, hogy továbbfejleszthetõ a készítmény, a laborvizsgálatok és az állatkísérletek alapján az új készítmény várhatóan hatásos és biztonságos, elkezdõdhet a humán klinikai vizsgálat, amely – különbözõ fázisokban – jellemzően 5-8 évig tart.

Infografika



A nagyításhoz kattintson a képre!

Fázis 0.

Az új hatóanyagok fejlesztésének egyik nagy nehézsége, hogy az állatkísérletekbõl nyert adatok nem használhatók minden esetben megbízhatóan az embereken végzett vizsgálatok megalapozásához. Az elmúlt években megjelent az igény, hogy a kutatás egy korábbi szakaszában lehessen már bizonyos ismereteket szerezni a hatóanyagnak az emberi szervezetbeli sorsáról. Ezt elégíti ki ez a vizsgálattípus, ami még viszonylag ritka.

Ebben a vizsgálati fázisban igen kicsi, gyógyszertanilag hatástalan dózisokat, úgynevezett mikrodózisokat alkalmaznak. A cél annak vizsgálata, hogy mi a gyógyszerjelölt molekula sorsa az emberi szervezetben. A nagyon kicsi dózis miatt speciális eszköz szükséges a molekula detektálásához. A vizsgálat nagy elõnye, hogy már a preklinikai fejlesztési szakaszban elvégezhetõ tekintettel a korai fejlesztési szakaszban is biztonságosan alkalmazható mikrodózisra.

Fázis I.

A hatóanyagot elõször egészséges önként jelentkezõknek (20-100 fõ) adják be ellenõrzött, kórházi körülmények között. A cél a biztonságosság értékelése, a biztonságosan adható adag meghatározása, valamint a mellékhatások feltérképezése.

Vannak olyan készítmények, amelyeket nem lehet egészséges önkénteseken tesztelni, ebben az esetben betegeket vonnak be már az elsõ fejlesztési szakaszban is. Ilyenek például az onkológiai felhasználásra szánt molekulák.

Fázis II.

Nagyobb betegcsoport (100-200 fõ) kap a vizsgálati készítménybõl. Fontos kérdés, hogy az adott betegség kezelésében hatásos-e a készítmény. Ebben a fázisban tovább elemzik a készítmény rövid távú mellékhatásait, kockázatait, megtörténik a dózisoptimalizálás is.

Fázis III.

A betegcsoport száma ebben a fázisban a legnagyobb, 1000-3000 fõs, elõfordulnak azonban 10 ezer fõ feletti vizsgálatok is. A cél a terápiás hatás sokoldalú bizonyítása.

Leggyakrabban kettõsvak vizsgálatokat végeznek, így sem az orvos, sem a beteg nem tudja, hogy vizsgálati készítményt vagy placebót alkalmaztak-e. A vizsgálatvezetõ indokolt esetben hozzáférhet az információkhoz. Vannak azonban nyílt vizsgálatok is.

Amennyiben pozitív eredménnyel zárulnak a vizsgálatok, a készítmény törzskönyvezésre kerülhet, azaz megkaphatja a forgalomba hozatali engedélyt. Ennek átfutási ideje átlagosan 1,5 év.

Fázis IV.

Ebben a fázisban a már forgalomban levõ gyógyszerrel végzik a vizsgálatot, abban az indikációban és adagolással, ami a törzskönyvezési dokumentumban szerepel. A vizsgálati fázis célja a gyógyszerkölcsönhatások és mellékhatások figyelemmel követése hosszú ideig, nagy betegszámon.

A gyógyszerfejlesztés nem csak költségigényes és hosszú, hanem igen rizikós dolog is, átlagosan 10000 levédett célmolekulából csupán egy kerül ki a fejlesztési folyamatból gyõztesen, és lesz a betegek számára hozzáférhetõ.